Iptacopan (CAS 1644670-37-0)

Beschreibung des Produkts:

Produktbezeichnung: Iptacopan CAS 1644670-37-0

Synonyme:

4-[(2S,4S) -4-Etoxy-1-[(5-m-Etoxy-7-Methyl-1H-Indol-4-yl)Methyl]Piperidin-2-yl]Benzoesäure;

Chemische und physikalische Eigenschaften:

Aussehen: weißes bis knapp weißes Pulver

Angabe: ≥ 99,0%

Siedepunkt: 599,1°C

Dichte: 1,25 g/cm3

Löslichkeit: DMSO:50.0(Max. Konzentration mg/ml);118.34 (max. Konzentration mM)

Verwendungszwecke

Iptacopan is a small-molecule factor B inhibitor previously investigated as a potential treatment for the rare blood disease paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) by inhibiting the complement factor BDer Faktor B ist ein positiver Regulator des alternativen Komplementweges, wo er C3-Konvertanase und anschließend C5-Konvertanase aktiviert.bei denen eines der Krankheitsmerkmale die Mutation des PIGA-Gens istAufgrund dieser Mutation fehlen allen Nachwuchs-Erythrozyten die Glykosylphosphatidylinositol-anchored Proteine, die normalerweise zwei Membranproteine, CD55 und CD59, verankern.die Blutzellen vor dem alternativen Komplementweg schützen.

- Ich weiß.

Darüber hinaus hat iptacopan den Vorteil, dass er auf den Faktor B abzielt, der nur den alternativen Komplementweg beeinflusst.die klassische und die Lectin-Wege unberührt lassen, damit der Körper noch eine ausreichende Immunantwort gegen Krankheitserreger entwickeln kann.

- Ich weiß.

Am 6. Dezember 2023 wurde Iptacopan unter dem Markennamen Fabhalta von der FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH zugelassen.Diese Genehmigung basierte auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studien APPL-PNH und APPOINT-PNHBei 82,3% bzw. 77,5% der Patienten gab es eine anhaltende Verbesserung des Hämoglobins ohne Transfusionen.

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